医薬品や医療機器の効果や安全性をヒトで調べることを臨床試験といいます。
このうち、まだ市販されていない薬や医療機器の臨床試験で、試験された薬や医療機器の製造・販売の承認を厚生労働省から受けるための資料とする臨床試験を特に治験と呼びます。
治験をはじめる前には、必ず動物などでその効果・安全性及び品質についての試験を行い、ヒトに用いても効果があり、安心して使えると予測される薬の候補だけを治験に用います。
治験は一般的に第Ⅰ相試験、第Ⅱ相試験、第Ⅲ相試験と段階的に進められます。
第Ⅰ相試験は、通常健康な成人男性のボランティアの方に治験薬を投与し、安全性とその薬の体内での動態について調べます。体内での薬の動態とは、薬が体内に入り、血液とともに体内を巡り、特定の場所に貯まったり、変化を受けたりして、最後は体外に出て行くまでの過程のことを指しています。
この試験では、ヒトに安全に使える薬の量、可能性のある副作用のタイプと強さ、動物で得られたデータのヒトへの当てはめ方などの情報が得られます。
第Ⅱ相試験では少数の患者さんを対象に、その薬が目的とする病気の治療に役立つのか、副作用に問題はないか、病気の治療に使うための用法・用量（使い方と使用量）はどのくらいかなどが調べられます。
第Ⅲ相試験では多数の患者さんを対象に、既に市販されている薬または効果のない偽薬（プラセボ）と比較し、目的の病気の治療に本当に役立つのか、副作用に問題はないか、既に市販されている薬や治療法に比べてどんなメリットがあるのかなど実際の治療に近い形での効果と安全性について確認します。
第Ⅳ相試験では厚生労働省によって医薬品として承認された薬が、市販され一般に出回るようになった段階で行われる試験です。市販後に思わぬ副作用が明らかとなったり、有効性に疑問を生じたりすることも十分予想されるため、実施されます。
今までご説明した治験はいわゆる新医薬品（新薬）の場合です。これとは別にすでに市販されているい医薬品と同一成分であるジェネリック医薬品といわれる薬があります。この場合には、これから承認を受けようとする薬（ジェネリック医薬品）と、既に市販されている医薬品（先発医薬品）の生物学的同等性を調べる試験が実施されます。この試験は、通常健康な成人男性で有効成分の血液中の濃度を測り、比較する方法がとられます。これも治験の一つとされています。
